Che cosa è un TRIAL Clinico

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Che cosa è un Trial Clinico ?

Quando il nostro bambino sta male, tutto ciò che noi genitori desideriamo è sapere cosa ha (diagnosi) e come curarlo al meglio per poterlo vedere stare di nuovo bene!

Oggi tutto questo è spesso possibile grazie al progresso della medicina, della tecnologia e della scienza. Per molte patologie, infatti, i medici sanno bene come comportarsi, quali cure, trattamenti e percorsi clinici suggerire e offrire ai nostri piccoli pazienti e alle loro famiglie. E spesso il fatto di essere accompagnati e di sapere di rientrare in un percorso standardizzato, rassicura e rasserena. Questi percorsi, meglio conosciuti in linguaggio tecnico come “protocolli”, sono il frutto di anni di ricerca scientifica e di sperimentazione clinica attraverso cui la medicina è stata capace, non solo di ricondurre determinati sintomi ad una patologia, ma anche di trovare la cura migliore per questa stessa.

Che cosa è un Trial Clinico

Ma cosa succede quando, nonostante il progresso della medicina, la malattia dei nostri bambini non ha ancora una cura ben identificata in grado di fornire con sicurezza la guarigione? In questi casi, qualora la diagnosi sia certa il medico può offrire la possibilità ai genitori e al loro bambino, di entrare a far parte di un “trial clinico”, ovvero di una sperimentazione clinica. In questo modo si entra a far parte del mondo della scienza e di contribuire al suo eventuale progresso. Ma va ben precisato che attraverso questo processo se ne trae un beneficio personale come spiegato più avanti.

Il fine ultimo di un trial clinico, infatti, è proprio quello di sperimentare una nuova terapia sulla base di anni e anni di sperimentazioni precliniche; o di verificare se una nuova terapia è migliore (in termini di sicurezza, efficacia e tossicità) di quella normalmente somministrata. Infatti, questa è l’ultima fase di questo processo (che dura molti anni e che prevede anche una fase di studio e sperimentazione pre-clinica o in-vitro) è proprio quella che riguarda la sperimentazione sull’uomo (fase III della sperimentazione clinica) e nel nostro caso sui bambini.

Che cosa è un Trial Clinico

La parola “trial” sta proprio ad indicare il fatto di aderire volontariamente alla nuova sperimentazione, pur avendo superato varie fasi di studio e approvazione, sono appunto ancora sperimentali.

Per assicurare la massima trasparenza e indipendenza dei dati risultanti dalla sperimentazione, garantendo la sicurezza per la salute del paziente, spesso si ricorre alla tecnica della “randomizzazione”. Tale metodo (utilizzato solo nella fase iniziale dei trial) prevede che, all’interno del gruppo dei pazienti partecipanti, venga somministrata in maniera del tutto casuale (random) alternativamente la “nuova terapia” o la terapia standard: in genere, quella che attualmente è associata al miglior risultato. La randomizzazione può essere di vari tipi: “in cieco”, quando il paziente o il medico non sanno se stanno somministrando il farmaco o il placebo; “in doppio cieco”, quando entrambi non conoscono il contenuto della sperimentazione. Tuttavia esiste anche il caso, per esempio nei trapianti, in cui il paziente viene assegnato o a un protocollo o ad un altro. In questo caso tutti sanno quale trattamento ogni paziente sta facendo.

Che cosa è un Trial Clinico

Alla fine di questa prima fase, si confrontano le condizioni di salute dei bambini del primo gruppo con quelle dei bambini del secondo gruppo. A questo punto i risultati sono positivi se i bambini a cui è stato somministrato il nuovo trattamento stanno meglio rispetto a quelli che hanno ricevuto il trattamento standard. In questo caso, il trial prosegue somministrando a tutti i bambini la nuova terapia, e controllando periodicamente (c.d. follow up) i risultati che la somministrazione del farmaco fornisce nel lungo periodo.

Al termine di questo processo, se i risultati ottenuti dal monitoraggio e controllo nel tempo sono quelli sperati, e i nostri bambini hanno dunque tratto beneficio dalla terapia sperimentale, si può procedere alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio agli enti regolatori di farmacovigilanza (EMA e AIFA) nel caso di farmaci o la nuova procedura che ha fornito risultati migliori diventa standard e va a rimpiazzare la precedente.

In ultimo, deve essere ricordato che entrare in un trial clinico garantisce ulteriormente l’accuratezza e la attenzione che il personale dedica al paziente. Infatti, il trial clinico prevede una raccolta di dati supplementari rispetto a quelli di routine e pertanto impone una maggiore attenzione a ciò che succede la paziente da parte di tutti. Infine, il desiderio di vedere l’impatto della “nuova terapia” sul paziente incrementa ulteriormente la curiosità per ogni minimo dettaglio moltiplicando l’attenzione per ogni dettaglio.

Tutto questo è garanzia per il paziente di essere seguito nel migliore dei modi.

Foto: Fotografi Istituto Gaslini

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Direttore del Centro Cellule Staminali e Terapia Cellulare dell’ Istituto Scientifico Giannina Gaslini di Genova. Da 20 anni tiene conferenze, seminari e relazioni in numerosi convegni internazionali sulla biologia della leucemie, sulla terapia delle leucemie e sul trapianto di cellule ematopoietiche nelle malattie ematologiche. Autore o coautore di oltre 250 Lavori Scientifici pubblicati su Riviste Internazionali riconosciute dall'Institute for Scientific Information (ISI) Life Science. Referee per varie Riviste Scientifiche tra cui: New England Journal of Medicine, Lancet, Lancet Oncology, Blood, Experimental Hematology, Leukemia.

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